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RETOS-COLABORACIÓN 2015 – TOLEDO ARAL, JUAN JOSÉ RTC-2015-3309-1 financiado por MINISTERIO DE ECONOMÍA Y COMPETITIVIDAD
Título: “Desarrollo de una terapia para el tratamiento de variantes genéticas de α-sinucleína en la enfermedad de Parkinson”
El objetivo de este proyecto es el desarrollo de una terapia basada en el compuesto NLF-PD-1233 (de nLife), dirigido a los pacientes con enfermedad de Parkinson que presentan alteraciones en la expresión del gen de la alfa-sinucleína.
La selección de pacientes en función de sus variantes génicas permitirá normalizar la población en estudio y obtener una mayor fortaleza en los estudios de identificación de nuevos biomarcadores.
Para la búsqueda de biomarcadores se evaluará la eficacia del tratamiento con NLF-PD-1233 en un modelo in-vitro de progresión de la enfermedad en células IPCs de pacientes que presentan estas alteraciones del gen SNCA. Por otra parte, el consorcio estudiará biomarcadores subrogados al tratamiento con NLF-PD-1233 asociados a neuroinflamación, neurodegeneración, medidas de viabilidad celular, función neuronal, microPET y estudios de comportamiento, en modelos in-vitro, in-vivo y en un modelo de administración crónica de MPTP en ratones transgénicos que presentan duplicación o triplicación del gen SNCA y las mutaciones puntuales del SNCA más abundantes.
