Terapia celular
El grupo trabaja en el uso de terapia celular en enfermedades
neurodegenerativas. El foco principal en relación a esta línea es
el estudio de los efectos beneficiosos de los trasplantes de cuerpo
carotídeo en modelos animales de enfermedad de parkinson. Se usan
diferentes modelos de parkinsonismo en ratas y ratones y se ensayan
diversos tipos celulares. Un aspecto importante en este área es el
de la acción trófica de los trasplantes, estudiando los factores
tróficos implicados. Así mismo se participa en estudios con
pacientes tendentes a la posible aplicación clínica de los avances
alcanzados en el laboratorio. El grupo mantiene una estrecha
colaboración en esta temática con otros laboratorios del
IBIS.
Acuaporinas
El grupo desarrolla una línea de trabajo sobre la fisiología de las
acuaporinas, que abarca desde su estudio molecular y la regulación
de su expresión génica hasta posibles nuevas funciones de estas
proteínas de membrana, haciendo hincapié es su participación en
diversas patologías. En concreto se trabaja en la regulación por
hipoxia de la expresión génica de acuaporinas y en el papel de
estas proteínas como canales de gases. En este último sentido se
analiza el papel fisiopatológico de algunas acuaporínas en
enfermedades pulmonares y en procesos tumorales. En relación a esta
línea -liderada por la Dra. Echevarría- se mantienen colaboraciones
con otros grupos del IBiS y varios servicios clínicos del HUVR.
Título: “Desarrollo de una terapia para el tratamiento de variantes genéticas de α-sinucleína en la enfermedad de Parkinson”
El objetivo de este proyecto es el desarrollo de una terapia basada en el compuesto NLF-PD-1233 (de nLife), dirigido a los pacientes con enfermedad de Parkinson que presentan alteraciones en la expresión del gen de la alfa-sinucleína.
La selección de pacientes en función de sus variantes génicas permitirá normalizar la población en estudio y obtener una mayor fortaleza en los estudios de identificación de nuevos biomarcadores.
Para la búsqueda de biomarcadores se evaluará la eficacia del tratamiento con NLF-PD-1233 en un modelo in-vitro de progresión de la enfermedad en células IPCs de pacientes que presentan estas alteraciones del gen SNCA. Por otra parte, el consorcio estudiará biomarcadores subrogados al tratamiento con NLF-PD-1233 asociados a neuroinflamación, neurodegeneración, medidas de viabilidad celular, función neuronal, microPET y estudios de comportamiento, en modelos in-vitro, in-vivo y en un modelo de administración crónica de MPTP en ratones transgénicos que presentan duplicación o triplicación del gen SNCA y las mutaciones puntuales del SNCA más abundantes.
